医療研究開発推進事業費補助金（難病克服プロジェクト）
府省庁: 厚生労働省
事業番号: 0899-9
担当部局: 大臣官房 厚生科学課
事業期間: 2015年〜終了予定なし
会計区分: 一般会計
実施方法: 補助
事業の目的
希少・難治性疾患（難病）の克服を目指すため、患者数が希少ゆえに研究が進まない分野において、各省が連携して全ての研究プロセスで切れ目ない援助を行うことで、難病の病態を解明するとともに、効果的な新規治療薬の開発、既存薬剤の適応拡大等を一体的に推進する。
事業概要
希少・難治性疾患（難病）の克服を目指すため、治療法の開発に結びつくような新しい疾患の病因や病態解明を行う研究、医薬品・医療機器等の実用化を視野に入れた画期的な診断法や治療法及び予防法の開発をめざす研究を推進する。また、疾患特異的ｉＰＳ細胞を用いて疾患の発症機構の解明、創薬研究や予防・治療法の開発等を推進することにより、ｉＰＳ細胞等研究の成果を速やかに社会に還元することを目指す。
予算額・執行額
※単位は100万円
| 年度 | 要求額 | 当初予算 | 補正予算 | 前年度から繰越し | 翌年度へ繰越し | 予備費等 | 予算計 | 執行額 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 2016 | - | 0 | 0 | 112 | -486 | 0 | -374 | 9,829 |
| 2017 | - | 0 | 0 | 486 | -209 | 0 | 277 | 9,489 |
| 2018 | - | 0 | 0 | 0 | -6 | 0 | -6 | 9,141 |
| 2019 | - | 0 | 0 | 6 | 0 | 0 | 6 | - |
| 2020 | 0 | - | - | - | - | - | - | - |
成果目標及び成果実績（アウトカム）
新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大を11件以上達成（ALS、遠位型ミオパチー等）
新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大の件数 （目標：2020年度に11 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2016 | - 件 | 3 件 |
| 2017 | - 件 | 4 件 |
| 2018 | - 件 | 6 件 |
欧米等のデータベースと連携した国際共同臨床研究及び治験の開始
欧米等のデータベースと連携した国際共同臨床研究及び治験の開始した件数 （目標：2020年度に1 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2016 | - 件 | 1 件 |
| 2017 | - 件 | 1 件 |
| 2018 | - 件 | 1 件 |
未診断又は希少疾患に対する新規原因遺伝子又は新規疾患の発見を５件以上達成
未診断又は希少疾患に対する新規原因遺伝子又は新規疾患の発見件数 （目標：2020年度に5 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2016 | - 件 | 6 件 |
| 2017 | - 件 | 9 件 |
| 2018 | - 件 | 16 件 |
創薬ターゲットの同定 2020年頃までに10件
同定件数 （目標：2020年度に10 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2016 | - 件 | 8 件 |
| 2017 | - 件 | 11 件 |
| 2018 | - 件 | - 件 |
活動指標及び活動実績（アウトプット）
契約件数（補助・委託）
| 年度 | 当初見込み | 活動実績 |
|---|---|---|
| 2016 | - 件 | 260 件 |
| 2017 | - 件 | 219 件 |
| 2018 | - 件 | 243 件 |
主要な支出先
| 年度 | 支出先 | 業務概要 | 支出額（百万円） |
|---|---|---|---|
| 2018 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | - | 1,138 |
| 2018 | 国立大学法人京都大学 | - | 797 |
| 2018 | 国立大学法人大阪大学 | - | 773 |
| 2018 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 未診断疾患イニシアチブ（Initiative on Rare and Undiagnosed Disease(IRUD))：希少未診断疾患に対する診断プログラム | 754 |
| 2018 | 国立大学法人東京大学 | - | 570 |
| 2018 | 国立大学法人東北大学 | - | 461 |
| 2018 | 国立大学法人九州大学 | - | 430 |
| 2018 | 国立大学法人東京医科歯科大学 | - | 370 |
| 2018 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | - | 348 |
| 2018 | 国立大学法人東海国立大学機構 | - | 334 |
| 2018 | 慶應義塾 | - | 321 |
| 2018 | 国立大学法人京都大学 | 希少難治性疾患克服のための「生きた難病レジストリ」の設計と構築 | 264 |
| 2018 | 国立大学法人大阪大学 | シヌクレイン抑制AmNA核酸によるパーキンソン病の治療研究 | 181 |
| 2018 | 国立大学法人東北大学 | 世界初・日本発ミトコンドリア病治療薬MA-5のオールジャパン臨床治験 | 150 |
| 2018 | 国立大学法人東京医科歯科大学 | 分子病態に基づく小脳失調症の遺伝子治療開発 | 142 |
| 2018 | 国立大学法人東海国立大学機構 | ゲノム不安定性疾患群を中心とした希少難治性疾患の次世代マルチオミクス診断拠点構築 | 123 |
| 2018 | 国立大学法人九州大学 | ナチュラルキラーT細胞活性化による慢性炎症制御に基づく新たな心筋症治療の実用化 | 117 |
| 2018 | 国立大学法人九州大学 | 網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の医師主導治験 | 117 |
| 2018 | 国立大学法人東京大学 | オミックス解析に基づく希少難治性神経疾患の病態解明 | 108 |
| 2018 | 国立大学法人東京大学 | 薬事承認申請をめざした福山型筋ジストロフィーアンチセンス核酸治療薬の非臨床試験と自然歴・バイオマーカー探索・治験プロトコール作成 | 104 |
| 2018 | 国立大学法人東北大学 | 肝細胞増殖因子（HGF）による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の画期的治療法開発 | 94 |
| 2018 | 国立大学法人大阪大学 | 中性脂肪蓄積心筋血管症に対する中鎖脂肪酸を含有する医薬品の開発 | 91 |
| 2018 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 新規多発性硬化症治療薬OCHの第二相臨床治験 | 91 |
| 2018 | 国立大学法人京都大学 | 網膜色素変性に対するBranched chain amino acidsを用いた新規神経保護治療法開発 | 71 |
| 2018 | 国立大学法人東海国立大学機構 | 大規模臨床、ゲノム、不死化細胞リソースを基盤としたオミックス解析による孤発性ALS 治療法開発研究 | 71 |
| 2018 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 小児・周産期領域における難治性疾患の統合オミックス解析拠点形成 | 69 |
| 2018 | 慶應義塾 | iPS細胞創薬に基づいた新規筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬であるロピニロール塩酸塩の実用化第1/2a相試験 | 59 |
| 2018 | 国立大学法人東京医科歯科大学 | 慢性活動性EBウイルス感染症を対象としたJAK1/2阻害剤ルキソリチニブの医師主導治験 | 59 |
| 2018 | 慶應義塾 | ステロイド治療抵抗性の天疱瘡患者を対象としたリツキシマブの医師主導治験 | 50 |
| 2018 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 慢性肉芽腫症腸炎に対する小児用サリドマイド製剤の実用化に関する研究 | 43 |
| 2018 | 株式会社ステージ | - | 10 |
| 2018 | 株式会社ステージ | 「生活習慣病・難治性疾患に関する合同成果報告会（仮称）」運営業務 | 9 |
| 2018 | 株式会社東京国際フォーラム | 平成30年度 AMED 難病研究課 6事業合同成果報告会 会場借上 | 6 |
| 2018 | 日鉄日立システムエンジニアリング株式会社 | - | 5 |
| 2018 | 厚生労働省 | 小児・周産期領域における難治性疾患の統合オミックス解析拠点形成 | 3 |
| 2018 | ネイチャー・ジャパン株式会社 | - | 2 |
| 2018 | 日鉄日立システムエンジニアリング株式会社 | 平成30年度AMEDオンライン課題評価システム運用保守 | 2 |
| 2018 | 日鉄日立システムエンジニアリング株式会社 | 平成30年度AMEDオンライン課題評価システム機能拡張 | 2 |
| 2018 | ネイチャー・ジャパン株式会社 | AMEDレビューア候補者提案査読等依頼支援業務 10～12月分 | 2 |
| 2018 | 株式会社ＳＳマーケット | - | 1 |
| 2018 | Ｃｏｔｏ Ｗｏｒｌｄ株式会社 | 英語化に伴う人材紹介 | 1 |
| 2018 | 扶桑速記印刷株式会社 | - | 1 |
| 2018 | 特定非営利活動法人医療ネットワーク支援センター | - | 1 |
| 2018 | 株式会社ＣＮインターボイス | AMED難治性疾患実用化研究事業における研究紹介動画制作 | 1 |
| 2018 | 株式会社バイリンガル・グループ | 課題評価の英語化に必要な文書、規則等に関する和文英訳業務 | 1 |
| 2018 | 扶桑速記印刷株式会社 | 【年契】速記出張録音・テープ起こし（単価契約） ６月分 難病研究課 | 1 |
| 2018 | 株式会社ＳＳマーケット | ノートパソコンスポットレンタル 一式 | 1 |
| 2018 | 特定非営利活動法人医療ネットワーク支援センター | PSPOヒアリング運営支援業務 | 1 |
| 2018 | 特定非営利活動法人医療ネットワーク支援センター | 平成30年度2次公募及び3次公募事前評価委員会会議開催運営支援業務 | 0 |
| 2018 | 扶桑速記印刷株式会社 | 【年契】速記出張録音・テープ起こし（単価契約） 9月分 難病研究課 | 0 |
| 2018 | 株式会社ステージ | 2018年度「生活習慣病・難治性疾患に関する合同成果報告会（仮称）」日英同時通訳に関する業務 | 0 |
| 2018 | 厚生労働省 | 多系統萎縮症の自然歴と新規バイオマーカー開発に関する研究 | 0 |
| 2018 | 株式会社ＳＳマーケット | ノートパソコンスポットレンタル 一式 | 0 |
| 2018 | ネイチャー・ジャパン株式会社 | AMEDレビューア候補者提案査読等依頼支援業務（1月～3月分） | 0 |
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