医療研究開発推進事業費補助金（難病克服プロジェクト）
府省庁: 厚生労働省
事業番号: 0884-9
担当部局: 大臣官房 厚生科学課
事業期間: 2015年〜終了予定なし
会計区分: 一般会計
実施方法: 補助
事業の目的
希少・難治性疾患（難病）の克服を目指すため、患者数が希少ゆえに研究が進まない分野において、各省が連携して全ての研究プロセスで切れ目ない援助を行うことで、難病の病態を解明するとともに、効果的な新規治療薬の開発、既存薬剤の適応拡大等を一体的に推進する。
事業概要
希少・難治性疾患（難病）の克服を目指すため、治療法の開発に結びつくような新しい疾患の病因や病態解明を行う研究、医薬品・医療機器等の実用化を視野に入れた画期的な診断法や治療法及び予防法の開発をめざす研究を推進する。また、疾患特異的ｉＰＳ細胞を用いて疾患の発症機構の解明、創薬研究や予防・治療法の開発等を推進することにより、ｉＰＳ細胞等研究の成果を速やかに社会に還元することを目指す。
予算額・執行額
※単位は100万円
| 年度 | 要求額 | 当初予算 | 補正予算 | 前年度から繰越し | 翌年度へ繰越し | 予備費等 | 予算計 | 執行額 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 2015 | - | 0 | 0 | 0 | -112 | 0 | -112 | 9,897 |
| 2016 | - | 0 | 0 | 112 | -486 | 0 | -374 | 9,829 |
| 2017 | 0 | 0 | 0 | 486 | -209 | 0 | 277 | 9,489 |
| 2018 | 0 | 0 | 0 | 209 | 0 | 0 | 209 | - |
| 2019 | 0 | - | - | - | - | - | - | - |
成果目標及び成果実績（アウトカム）
新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大を11件以上達成（ALS、遠位型ミオパチー等）
新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大の件数 （目標：2020年度に11 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2015 | - 件 | 3 件 |
| 2016 | - 件 | 3 件 |
| 2017 | - 件 | 4 件 |
欧米等のデータベースと連携した国際共同臨床研究及び治験の開始
欧米等のデータベースと連携した国際共同臨床研究及び治験の開始した件数 （目標：2020年度に1 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2015 | - 件 | - 件 |
| 2016 | - 件 | 1 件 |
| 2017 | - 件 | 1 件 |
未診断又は希少疾患に対する新規原因遺伝子又は新規疾患の発見を５件以上達成
未診断又は希少疾患に対する新規原因遺伝子又は新規疾患の発見件数 （目標：2020年度に5 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2015 | - 件 | - 件 |
| 2016 | - 件 | 6 件 |
| 2017 | - 件 | 9 件 |
いわゆるドラッグ・ラグ、デバイス・ラグの解消
いわゆるドラッグ・ラグ、デバイス・ラグの月数
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2015 | - 件 | - 件 |
| 2016 | - 件 | - 件 |
| 2017 | - 件 | - 件 |
小児・高齢者のがん、希少がんに対する標準治療の確立（３件以上のガイドラインを作成）
小児・高齢者のがん、希少がんに対する標準治療のガイドラインの作成数
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2015 | - | - |
| 2016 | - | - |
| 2017 | - | - |
活動指標及び活動実績（アウトプット）
契約件数（補助・委託）
| 年度 | 当初見込み | 活動実績 |
|---|---|---|
| 2015 | - 件 | 227 件 |
| 2016 | - 件 | 260 件 |
| 2017 | - 件 | 219 件 |
主要な支出先
| 年度 | 支出先 | 業務概要 | 支出額（百万円） |
|---|---|---|---|
| 2015 | 国立大学法人大阪大学 | - | 1,583 |
| 2016 | 国立大学法人大阪大学 | - | 1,464 |
| 2017 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | - | 1,161 |
| 2017 | 国立大学法人大阪大学 | - | 1,045 |
| 2017 | 国立大学法人京都大学 | - | 957 |
| 2016 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | - | 844 |
| 2015 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | - | 830 |
| 2016 | 国立大学法人東北大学 | - | 820 |
| 2015 | 国立大学法人東北大学 | - | 721 |
| 2015 | 国立大学法人東京大学 | - | 697 |
| 2017 | 国立大学法人東北大学 | - | 624 |
| 2016 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | - | 611 |
| 2017 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 | 600 |
| 2016 | 国立大学法人東京大学 | - | 536 |
| 2016 | 慶應義塾 | - | 505 |
| 2017 | 国立大学法人東京大学 | - | 497 |
| 2017 | 国立大学法人九州大学 | - | 423 |
| 2015 | 国立大学法人京都大学 | - | 400 |
| 2017 | 国立大学法人京都大学 | 希少難治性疾患の網羅的レジストリのプロトタイプの構築と人工知能による疾患解析モデルを開発し、長期安定的な運営が可能な難病レジストリの構築と人工知能を用いた疾患解析研究 | 376 |
| 2015 | 国立大学法人岐阜大学 | - | 353 |
| 2015 | 国立大学法人九州大学 | - | 338 |
| 2016 | 国立大学法人九州大学 | - | 338 |
| 2017 | 国立大学法人東海国立大学機構 | - | 334 |
| 2015 | 慶應義塾 | - | 333 |
| 2015 | 国立大学法人東海国立大学機構 | - | 331 |
| 2017 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | - | 331 |
| 2015 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | - | 309 |
| 2016 | 国立大学法人京都大学 | - | 307 |
| 2016 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 原因不明遺伝子関連疾患の全国横断的症例収集・バンキングと網羅的解析 | 285 |
| 2016 | 学校法人東京女子醫科大学 | - | 262 |
| 2016 | 国立大学法人新潟大学 | - | 259 |
| 2015 | 国立大学法人京都大学 | 集約的オミックス解析による難病の原因究明と疾患別遺伝子診断ネットワークの構築 | 250 |
| 2017 | 国立大学法人新潟大学 | - | 249 |
| 2017 | 国立大学法人東京医科歯科大学 | - | 227 |
| 2015 | 国立大学法人東京大学 | 神経疾患の集中的な遺伝子解析及び原因究明に関する研究 | 215 |
| 2015 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 遺伝性ミオパチーの次世代型統合的診断拠点形成 | 210 |
| 2015 | 国立大学法人大阪大学 | 中性脂肪蓄積心筋血管症に対する中鎖脂肪酸を含有する医薬品の開発 | 204 |
| 2016 | 国立大学法人新潟大学 | 自己免疫性肺胞蛋白症に対する酵母由来組換えGM-CSF吸入の多施設共同医師主導治験 | 203 |
| 2016 | 国立大学法人大阪大学 | 表皮水疱症に対する新たな医薬品の実用化に関する研究 | 198 |
| 2015 | 国立大学法人大阪大学 | 創修復作用を有する新規抗菌ペプチドを用いた遺伝的早老症患者の難治性潰瘍治療薬の開発 | 195 |
| 2016 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 多発性硬化症に対する新規免疫修飾薬の実用化に関する研究 | 188 |
| 2015 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 多発性硬化症に対する新規免疫修飾薬の実用化に関する研究 | 186 |
| 2015 | 国立大学法人東京大学 | 多系統萎縮症の治療法開発研究 | 175 |
| 2017 | 国立大学法人新潟大学 | 自己免疫性肺胞蛋白症に対する酵母由来組換えGM-CSF吸入の多施設共同医師主導治験 | 175 |
| 2015 | 国立大学法人岐阜大学 | プリオン病に対する低分子シャペロン治療薬の開発 | 172 |
| 2016 | 学校法人東京女子醫科大学 | 小児期発症脊髄性筋萎縮症に対するバルプロ酸ナトリウム多施設共同医師主導治験の実施研究 | 166 |
| 2015 | 慶應義塾 | 難治性クローン病に対する神経難病治療薬OCH-NCNPの有用性および安全性を検証する医師主導治験 | 165 |
| 2015 | 国立大学法人九州大学 | 重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤（希少疾病用医薬品）の実用化臨床試験 | 159 |
| 2015 | 国立大学法人岐阜大学 | 特発性大腿骨頭壊死症におけるbFGF含有ゼラチンハイドロゲルによる壊死骨再生治療の開発 | 159 |
| 2015 | 国立大学法人東北大学 | 遠位型ミオパチーにおけるN-アセチルノイラミン酸の第2/3相試験 | 157 |
| 2016 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 成人における未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 | 152 |
| 2016 | 国立大学法人東北大学 | 新規作用機序の多発性硬化症治療薬の開発 | 150 |
| 2016 | 国立大学法人大阪大学 | シヌクレイン抑制AmNA核酸によるパーキンソン病の治療研究 | 150 |
| 2017 | 国立大学法人東北大学 | 世界初・日本発ミトコンドリア病治療薬MA-5 のオールジャパン臨床治験 | 150 |
| 2017 | 国立大学法人東北大学 | 肝細胞増殖因子（HGF）による筋萎縮性側索硬化症の治療法開発 | 150 |
| 2016 | 国立大学法人東京大学 | 多系統萎縮症の治療法開発研究 | 147 |
| 2016 | 国立大学法人東北大学 | 肝細胞増殖因子（HGF）による筋萎縮性側索硬化症の治療法開発 | 143 |
| 2017 | 国立大学法人大阪大学 | 創修復作用を有する新規抗菌ペプチドを用いた遺伝的早老症患者の難治性潰瘍治療薬の開発 | 142 |
| 2015 | 国立大学法人東北大学 | ウノプロストン徐放デバイスによる網膜色素変性進行抑制の治験開始に向けた検討 | 141 |
| 2017 | 国立大学法人九州大学 | ナチュラルキラーT細胞活性化による慢性炎症制御に基づく新たな心筋症治療の実用化 | 141 |
| 2017 | 国立大学法人東京大学 | オミクス解析技術と人工知能技術による難治性造血器疾患の病因解明と診断向上に貢献する解析基盤の開発 | 136 |
| 2017 | 国立大学法人大阪大学 | 薬事申請をめざした治療法のない神経線維腫症I型のび慢性神経線維腫に対する有効で安全な局所大量療法薬開発のための医師主導治験 | 134 |
| 2016 | 慶應義塾 | 原因不明遺伝子関連疾患の全国横断的症例収集・バンキングと網羅的解析 | 133 |
| 2017 | 国立大学法人九州大学 | 重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤（希少疾病用医薬品）の実用化臨床試験 | 130 |
| 2016 | 国立大学法人九州大学 | 重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤（希少疾病用医薬品）の実用化臨床試験 | 122 |
| 2017 | 国立大学法人東海国立大学機構 | 大規模臨床、ゲノム、不死化細胞リソースを基盤としたオミックス解析 | 121 |
| 2017 | 国立大学法人東京大学 | オミックス解析に基づく希少難治性神経疾患の病態解明 | 121 |
| 2016 | 国立大学法人京都大学 | 集約的オミックス解析による難病の原因究明と疾患別遺伝子診断ネットワークの構築 | 120 |
| 2016 | 国立大学法人東京大学 | 神経疾患の集中的な遺伝子解析及び原因究明に関する研究 | 120 |
| 2017 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 遺伝性筋疾患の統合的ゲノム解析拠点形成 | 120 |
| 2015 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 小児科・産科領域疾患の大規模遺伝子解析ネットワークとエピゲノム解析拠点整備 | 109 |
| 2015 | 国立大学法人東海国立大学機構 | 孤発性ALS患者大規模前向きコホートの臨床バイオリソース・ゲノム遺伝子・不死化細胞を用いた病態解明、治療法開発研究 | 103 |
| 2015 | 国立大学法人東海国立大学機構 | ゲノム不安定性を示す難治性遺伝性疾患群の症例収集とゲノム・分子機能解析による病態解明研究 | 100 |
| 2016 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 小児科・産科領域疾患の大規模遺伝子解析ネットワークとエピゲノム解析拠点整備 | 96 |
| 2016 | 慶應義塾 | 難治性クローン病に対する神経難病治療薬OCH-NCNPの有用性および安全性を検証する医師主導治験 | 95 |
| 2015 | 国立大学法人九州大学 | 網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の実用化に関する研究〜医師主導治験への移行を目指した研究〜 | 92 |
| 2016 | 国立大学法人九州大学 | 網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の実用化に関する研究〜医師主導治験への移行を目指した研究〜 | 85 |
| 2017 | 国立大学法人東京医科歯科大学 | 分子病態に基づく小脳失調症の遺伝子治療開発 | 72 |
| 2017 | 国立大学法人東海国立大学機構 | ゲノム不安定性疾患群を中心とした希少難治性疾患の次世代マルチオミクス診断拠点構築 | 71 |
| 2017 | 国立大学法人京都大学 | ゲノム・転写物・代謝物を融合した統合オミックス解析による稀少難治性疾患の病態解明 | 71 |
| 2017 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 小児・周産期領域における難治性疾患の統合オミックス解析拠点形成 | 68 |
| 2015 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 慢性活動性EBウイルス感染症とその類縁疾患に対する革新的治療薬を実現するための統合的研究体制の構築 | 52 |
| 2017 | 国立大学法人東京医科歯科大学 | RNA異常配列による神経難病（SCA３１）に対するヘテロ核酸医薬開発 | 47 |
| 2016 | 学校法人東京女子醫科大学 | ANCA関連血管炎の新規治療薬開発を目指す戦略的シーズ探索と臨床的エビデンス構築研究 | 44 |
| 2015 | 国立大学法人京都大学 | 疾患特異的iPS細胞を活用した特発性造血障害の病態解析と新規治療法開発 | 39 |
| 2017 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 難治性遺伝性視神経症に対するヒト多能性幹細胞由来視神経細胞を用いた神経保護薬の創薬 | 37 |
| 2015 | 慶應義塾 | 新規BAFF受容体阻害剤を用いたシェーグレン症候群の革新的治療薬の開発 | 36 |
| 2016 | 国立大学法人京都大学 | 疾患特異的iPS細胞を活用した特発性造血障害の病態解析と新規治療法開発 | 35 |
| 2016 | 国立大学法人新潟大学 | 重症薬疹における特異的細胞死誘導受容体をターゲットにした新規治療薬開発 | 27 |
| 2017 | 国立大学法人新潟大学 | ゲノム編集を用いた優性遺伝性中枢神経疾患の治療方法の開発 | 26 |
| 2016 | 株式会社ステージ | 合同成果報告会運営支援業務（按分） | 9 |
| 2016 | 防衛省 | - | 8 |
| 2017 | 日鉄日立システムエンジニアリング株式会社 | 研究評価支援システム | 7 |
| 2017 | 株式会社国土環境研究所 | 合同成果報告会運営業務 | 7 |
| 2017 | 株式会社国土環境研究所 | - | 7 |
| 2015 | 株式会社ステージ | 合同成果報告会運営支援業務 | 5 |
| 2016 | 防衛省 | GATA2欠損症由来iPS細胞を用いた新規分化因子の同定 | 4 |
| 2016 | 飯野海運株式会社 | - | 4 |
| 2017 | 防衛医科大学校 | - | 4 |
| 2017 | 株式会社ＪＴＢコミュニケーションデザイン | - | 4 |
| 2017 | 扶桑速記印刷株式会社 | 速記出張録音・テープ起こし（単価契約） | 4 |
| 2016 | 扶桑速記印刷株式会社 | 速記出張録音・テープ起こし業務 | 3 |
| 2016 | 飯野海運株式会社 | 会議室利用（按分） | 3 |
| 2017 | 厚生労働省 | - | 3 |
| 2017 | 株式会社エッグヒューマン | 人材派遣 | 3 |
| 2017 | 株式会社マックスパート | - | 3 |
| 2017 | 株式会社ＪＴＢコミュニケーションデザイン | 平成30年度事前評価委員会会議開催支援業務 | 3 |
| 2015 | 株式会社エム・シー・アイ | 平成27年度未診断疾患患者に関する実態調査 | 2 |
| 2016 | 厚生労働省 | 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症1型に対する新規医薬品開発に向けた確定診断法の確立 | 2 |
| 2016 | 日本経営システム株式会社 | 業務合理化及びIT化のための業務分析とコンサルティング業務（按分） | 2 |
| 2017 | 厚生労働省 | 小児・周産期領域における難治性疾患の統合オミックス解析拠点形成 | 2 |
| 2017 | 特定非営利活動法人医療ネットワーク支援センター | 研究評価支援システムサービス及びデータ登録支援 | 2 |
| 2017 | 特定非営利活動法人医療ネットワーク支援センター | - | 2 |
| 2017 | 株式会社横浜国際平和会議場 | 平成29年度 成果報告会ホール利用会場調達 | 2 |
| 2017 | 株式会社マックスパート | 平成30年度一次公募評価委員会(難治) 会場借上 | 2 |
| 2015 | 株式会社読売新聞東京本社 | - | 1 |
| 2016 | 厚生労働省 | - | 1 |
| 2016 | 防衛省 | 自己炎症性疾患の治療標的分子同定および薬剤開発基盤整備 | 1 |
| 2016 | テクノレント株式会社 | - | 1 |
| 2016 | 株式会社日経プラザ＆サービス | - | 1 |
| 2017 | 千葉県こども病院 | - | 1 |
| 2017 | 防衛医科大学校 | 原発性免疫不全症に対するex vivo遺伝子・細胞治療の治験実施体制の構築と人材育成に関する研究 | 1 |
| 2017 | 防衛医科大学校 | 自己炎症性疾患の治療標的分子同定および薬剤開発基盤整備 | 1 |
| 2017 | テクノレント株式会社 | - | 1 |
| 2017 | 株式会社マックスパート | 平成29年度 PSPO進捗ヒアリング（難治） 会場借上 | 1 |
| 2017 | 株式会社ＪＴＢコミュニケーションデザイン | IRDiRC総会 東京会議の運営支援業務 | 1 |
| 2015 | 株式会社サンケイビル | 会議室利用 | 1 |
| 2016 | 厚生労働省 | - | 1 |
| 2016 | 株式会社サンケイビル | 会議室利用 | 1 |
| 2016 | 株式会社日経プラザ＆サービス | 会議室利用 | 1 |
| 2016 | 株式会社日経プラザ＆サービス | 会議室利用 | 1 |
| 2016 | 飯野海運株式会社 | 会議室利用 | 1 |
| 2015 | 株式会社インフロント | パンフレット作成 | 1 |
| 2015 | 扶桑速記印刷株式会社 | 出張録音・テープ起こし業務他 | 1 |
| 2016 | 厚生労働省 | プリオン病及び遅発性ウイルス感染症の分子病態解明・治療法開発に関する研究 | 1 |
| 2016 | 株式会社エム・シー・アイ | 平成28年度未診断疾患患者に関する実態調査 | 1 |
| 2017 | 厚生労働省 | 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症1型に対する新規医薬品開発に向けた確定診断法の確立 | 1 |
| 2015 | 株式会社テクノミック | 「明日の新薬Ｗｅｂ版」サービス調達 | 1 |
| 2015 | 株式会社読売新聞東京本社 | 会場設備使用料（按分） | 1 |
| 2016 | 厚生労働省 | プリオン病及び遅発性ウイルス感染症の分子病態解明・治療法開発に関する研究 | 1 |
| 2016 | 株式会社サンワ | 冊子印刷作成 | 1 |
| 2016 | インフォーマグローバルマーケットジャパン株式会社 | PDFレポート | 1 |
| 2017 | 千葉県こども病院 | ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症に対するピルビン酸ナトリウム治療法の開発研究 ―試薬からの希少疾病治療薬開発の試み― | 1 |
| 2017 | テクノレント株式会社 | ノートパソコンスポットレンタル一式 | 1 |
| 2015 | テクノレント株式会社 | ﾊﾟｿｺﾝﾚﾝﾀﾙ | 0 |
| 2016 | 厚生労働省 | 間脳下垂体機能障害に関する長期予後調査研究 | 0 |
| 2016 | テクノレント株式会社 | パソコンレンタル（按分） | 0 |
| 2017 | 千葉県こども病院 | 新生児マススクリーニング対象疾患等のガイドライン改訂に向けたエビデンス創出研究 | 0 |
| 2015 | 創英国際特許法律事務所 | 商標権出願手数料等 | 0 |
| 2015 | オリックス・レンテック株式会社 | ﾊﾟｿｺﾝﾚﾝﾀﾙ | 0 |
| 2015 | 株式会社読売新聞東京本社 | 会場使用料（按分） | 0 |
| 2016 | 厚生労働省 | 多系統萎縮症の自然歴とその修飾因子に関する研究 | 0 |
| 2016 | テクノレント株式会社 | パソコンレンタル（按分） | 0 |
| 2017 | 厚生労働省 | 多系統萎縮症の自然歴とその修飾因子に関する研究 | 0 |
| 2017 | テクノレント株式会社 | ﾊﾟｿｺﾝﾚﾝﾀﾙ（ｽﾎﾟｯﾄﾚﾝﾀﾙ） | 0 |
| 2017 | 特定非営利活動法人医療ネットワーク支援センター | 平成29年度 事後評価委員会、会議開催支援業務 | 0 |
| 2017 | 株式会社国土環境研究所 | 通信費 | 0 |
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